L’introduction des données économiques en médecine est devenue plus commune depuis environ une dizaine d’années. Ces études
portent sur deux grands types de démarche : – apprécier le coût global d’une pathologie pour la société. Cette approche est devenue incontournable,
compte tenu des budgets limités dans le domaine de la santé pour les pays développés et de l’absence de ressources pour les pays en voie de développement, – apprécier
au niveau local, voire individuel, les bénéficesrisques pour le malade, à la fois en terme d’efficacité, de toxicité, de qualité de vie
et de coût. Les cancers bronchopulmonaires (CBP) sont un bon modèle pour ce type de réflexions :
– les résultats sont en progrès mais relativement
médiocres,
– la prévalence est croissante
– l’utilisation de thérapeutiques de plus en plus coûteuses s’est généralisée.
Les
publications se sont ainsi multipliées dans ce domaine. Elles ont surtout été réalisées par des auteurs canadiens et américains [1-3]. En Europe
de l’Ouest, la France a développé ce type de démarche, d’une part en essayant d’apprécier le coût global du cancer du poumon [4],
d’autre part en développant des analyses couplées aux protocoles de recherche clinique [5]. Dans cette présentation, un bref rappel des méthodes utilisées,
suivi de quelques résultats, permettra de déboucher sur une réflexion plus large de l’utilisation de ces techniques dans la prise de décision.
Méthodologie des analyses médico-économiques
Celle-ci a déjà été largement exposée tant en anglais qu’en français [6]. La méthode est simple. Il suffit de comparer des coûts
avec des résultats, ce qui différencie l’approche économique en médecine par rapport à certains autres domaines.
La méthodologie globale
Quel est le point de vue de l’étude ?
C’est l’étape la plus importante. En fonction du point de vue de l’analyse (la société, le ministère, l’agence régionale d’hospitalisation,
l’industriel, le médecin et le patient), les résultats peuvent être totalement différents. Assez classiquement, le payeur est le point de vue le plus
largement utilisé.
Les nouvelles dispositions réglementaires implantées en France récemment, simplifient cette approche car le payeur devient unique,
en charge à la fois des dépenses du secteur ambulatoire et du secteur hospitalier à partir de 2007 [7]. Ce point de vue paraît être le plus intéressant
et le plus simple à sélectionner. L’efficacité des stratégies a-t-elle été établie ?
C’est une donnée plus clinique
qui consiste à savoir s’il existe des différences en terme d’efficacité, de toxicité ou de qualité de vie entre les alternatives qui sont
comparées. De cette différence dépendra la méthodologie finale de l’étude. Quel type d’analyse économique a été réalisé ?
En
fonction du point de vue et de l’existence ou non d’une différence d’efficacité, plusieurs types d’études sont possibles :
– les analyses de minimisation des coûts qui consistent à comparer la valeur monétaire des deux traitements ou des deux stratégies, alors que l’efficacité est égale,
– lorsqu’il
existe une différence d’efficacité, les situations sont plus intéressantes à analyser et reposent sur (fig. 1) :
– les analyses coût-bénéfice,
rarement pratiquées en médecine, où l’efficacité va être valorisée en termes monétaire. Elles sont surtout utilisées pour
l’évaluation des campagnes de dépistage,
– les analyses coût-efficacité, qui rapportent les coûts aux résultats en termes d’unité naturelle.
Dans le cadre du cancer, il s’agit essentiellement d’années de vie sauvées, de temps jusqu’à progression, de nombre de répondeurs, de nombre
de toxicités évitées,
– les analyses coût-utilité, où la valeur retrouvée en termes d’efficacité est pondérée
par une analyse de qualité de vie. On parlera de QALYs (Quality Adjusted Life Years).
On peut prendre un exemple simple pour cette technique qui consiste à donner une
valeur différente au temps écoulé en fonction de l’état de santé. Le patient juge sur une échelle analogique son état de santé entre
0 et 1. Le cœfficient obtenu va servir à pondérer la survie retrouvée.
Les résultats sont-ils correctement exprimés ?
En termes d’analyse économique
et de comparaison coût-résultats, il est souhaitable de parler d’analyses marginales. Plus que la comparaison entre le coût moyen d’une drogue
versus le coût moyen d’une autre drogue, il est important d’exprimer les résultats en différences de coûts au numérateur, divisé par les
différences d’efficacité au dénominateur. Il s’agit en fait de calculer le coût par une unité d’efficacité supplémentaire.
Les données complémentaires de l’analyse
Il est habituel dans ce type d’études, de réaliser des analyses de sensibilité pour savoir,
compte tenu des incertitudes dans le calcul des coûts, si les résultats sont modifiés en faisant varier soit les paramètres économiques, soit les paramètres
de l’efficacité. L’actualisation des coûts (qui prend en compte l’inflation) est habituelle lorsque les études se déroulent sur des périodes
longues.
La mesure des coûts
Celle-ci est influencée par la perspective de l’étude. Cependant, les grands types de coûts restent toujours les mêmes.
Les coûts intangibles qui cherchent à apprécier quel est le retentissement psychologique sur l’individu des pathologies sont rarement évalués.
Les coûts indirects qui analysent l’impact de la perte de revenus pour le sujet dépendent du point de vue de l’étude et ne sont utilisés que lorsque
l’on se place du point de vue de la Société. Dans tous les autres cas, et notamment du point de vue du payeur, seuls les coûts directs, médicaux
et non médicaux (transports, aides à domicile...), sont relevés. La pertinence des études est, en règle générale, liée à l’enregistrement
prospectif de ces coûts. C’est la raison pour laquelle l’association d’analyses économiques aux essais cliniques doit être privilégiée
dès la mise en place du protocole.
Les exemples de prise en compte des coûts et des conséquences dans le domaine des CBP
L’analyse coût-utilité dans la prescription des facteurs de
croissance pour les CBP-APC (CBP à petites cellules)
Dans un travail réalisé il y a quelques années, C. Chouaïd et coll. [8] ont publié une étude
coût-utilité portant sur l’utilisation de facteurs de croissance (GCSF). La méthodologie était basée sur la réalisation d’un
modèle
de Markov. Les coûts, enregistrés du point de vue du payeur, et ne prenant en compte que les coûts directs, comportaient l’ensemble des consommations de
ressource liées à un épisode de neutropénie fébrile. L’utilité basée sur les préférences des patients a été calculée à partir d’une
interview standardisée de 10 sujets consécutifs, atteints de CBP-APC. Les patients ont utilisé une échelle visuelle analogique pour évaluer des états
qui leur étaient proposés :
neutropénie fébrile sans facteur de croissance, facteurs de croissance sans neutropénie fébrile et neutropénie
fébrile, malgré l’utilisation de facteurs de croissance. Les coûts ont été rapportés à l’utilité évaluée
par les interviews.
Que ce soit du point de vue des coûts ou de l’utilité, c’est la stratégie « pas de facteur de croissance systématique » qui
est la stratégie dominante. Plusieurs analyses de sensibilité ont été utilisées pour rechercher les seuils pouvant éventuellement faire modifier
ces choix. Jusqu’à une probabilité de survenue de 49 % pour un premier épisode de neutropénie fébrile, la stratégie « jamais
de facteur » reste la stratégie préférée.
Les analyses coût-efficacité portant sur les molécules de chimiothérapie
Les premiers travaux d’origine canadienne [9], ont montré que certains protocoles de chimiothérapie pouvaient être plus coût-efficaces que l’abstention
thérapeutique avec le meilleur traitement de soutien possible.
Les travaux économiques des produits de chimiothérapie se sont multipliés depuis une dizaine
d’années. Un travail américain [10] portait sur la comparaison cisplatine-vinorelbine versus cisplatine-etoposide versus vinorelbine seule. Il montrait que
l’association
cisplatine-vinorelbine comparée aux autres associations ou à la monothérapie par la navelbine avait le coût marginal par année de vie gagnée
le plus bas à 15 500 $. Ces travaux ont été ensuite confirmés par les équipes canadiennes [11] pour laquelle l’association cisplatine-vinorelbine
reste dominante par rapport à d’autres bithérapies à base de platine. Si l’on regarde le tableau I, on constate que l’association platine- vinorelbine
est celle qui a les meilleurs classements quelque soit les seuils économiques sélectionnés.
D’autres travaux ont été publiés, mais ils
ne comparent pas les coûts aux résultats comme l’article réalisé récemment par Schiller [12] à partir de l’essai publié en
2002 randomisant 4 traitements dans les CBP avancés. En terme de coûts, la gemcitabine est celle qui a le coût moyen le plus faible, quel que soit le système
de santé envisagé (allemand, espagnol, français, anglais, italien), mais il s’agit uniquement d’une étude de coûts moyens qui n’a pas
pris en compte par ailleurs les effets adverses.
La prise en compte des paramètres de coût et d’efficacité
C’est la question primordiale à résoudre par rapport à ce type d’analyses qui rebutent souvent les cliniciens. La prise de décision est influencée
habituellement par les critères habituels d’efficacité (survie, temps jusqu’à progression...), de toxicité (pourcentage d’effets adverses),
de qualité de vie.
La dimension économique est devenue incontournable ces dernières années car l’environnement budgétaire ne peut plus autoriser
les dépenses inconsidérées. Le développement des réunions de concertation pluri-disciplinaires, les résultats des essais thérapeutiques,
interviennent dans la décision individuelle de traiter et les coûts, compte tenu des changements réglementaires actuels, doivent faire partie du faisceau d’informations discutées
entre les différents spécialistes du traitement.
Cependant ces coûts ne peuvent pas être uniquement des coûts d’achat de drogues. Il est clair
que l’usage des thérapeutiques, leur positionnement en terme de stratégie doivent être pris en compte. Une drogue peut être plus chère à l’achat
et se révéler plus coût-efficace par la réduction des effets adverses qu’elle entraîne ou par son mode d’administration. Le développement de
la chimiothérapie à domicile lorsqu’elle est possible réduit considérablement les frais d’administration des drogues, notamment lorsque le
système
de santé comporte les frais d’hospitalisation très élevés comme cela est le cas en France.
Parallèlement, nos choix peuvent influer sur les
diffusions collectives, puisque nous sommes amenés à rendre des comptes à nos payeurs, notamment par le biais du nouveau système de paiement des
patients hospitalisés. Les enveloppes dans lesquelles nous évoluons sont des enveloppes fermées et l’augmentation des prescriptions de drogues chimiothérapiques
a un impact sur le coût total des séjours. La connaissance des conséquences sur le coût moyen d’une pathologie de l’utilisation de telle
ou telle drogue a ainsi une importance dans la décision collective.
Il est également important de pouvoir répondre à deux questions essentielles
:
– les
patients traités auront-ils le même critère d’efficacité que ceux inclus dans les essais cliniques ?
– les patients traités auront-ils
la même évaluation économique ? Cette question est plus délicate car l’évaluation économique est influencée par le système
de santé où elle a été réalisée. La définition des coûts recensés est importante car les effets adverses peuvent
avoir des conséquences majeures sur l’augmentation des coûts, notamment les coûts directs.
En conclusion, la connaissance des coûts et des conséquences des traitements est maintenant devenue habituelle dans certains domaines médicaux. Le cancer du poumon,
par ses résultats limités, en est un très bon exemple. On ne peut que souhaiter que les études se développent dans l’avenir pour fournir
le maximum d’informations aux cliniciens. Ces études doivent être incluses dans les essais cliniques dès la conception du protocole pour apporter des informations
complémentaires aux critères habituels de décision. |
