Pourquoi une médecine fondée sur les preuves ?

Le concept de médecine factuelle ou médecine fondée sur les preuves, traduction de « evidence based-medecine », est né, dans les années 90, à l’Université Mac Master [1]. Dans la faculté qui a le programme d’études médicales le plus court au monde mais parmi les meilleurs, il s’agissait d’introduire la formation à l’information. Sackett, à l’Université de Harvard, a ensuite développé cette nouvelle approche [2]. La médecine factuelle est une façon d’exercer la médecine dans un esprit différent de celui qui nous a été enseigné dans les facultés de médecine. Naguère, la parole du maître faisait foi pour une vie entière, au prix de quelques remises à jour. Aujourd’hui, les connaissances et la décision médicale reposent sur les données de la littérature sans cesse évolutives et de volume croissant.

L’accessibilité de ces données est immédiate par l’accès instantané aux banques de données, aussi bien sur la Rive Nord que sur la Rive Sud de la Méditerranée. La décision médicale s’appuie sur trois composantes : l’expérience clinique, les préférences du patient et les données de la littérature. L’expérience clinique est essentielle mais elle a ses limites. Les préférences du patient font référence au libre arbitre et à sa capacité de choisir une fois qu’il a été correctement informé. Les données de la littérature doivent être analysées et pondérées en niveaux de preuves pour soutenir la décision clinique. En France, l’Agence Nationale d’Accréditation et d’Évaluation en Santé (ANAES) a défini des niveaux de preuve scientifique (tableau I) [3]. Ces trois composantes n’ont pas le même poids en fonction des circonstances cliniques et pour un malade donné. L’expérience clinique peut être prépondérante quand les données de la littérature sont inexistantes. À l’inverse, les préférences du patient peuvent primer sur les données de la littérature.

La démarche classique de la médecine factuelle consiste à partir du problème posé par un malade, à formuler une question clinique pertinente, à chercher la réponse et revenir au malade pour juger de la pertinence de la question et de sa réponse. Cette démarche est formalisée en quatre étapes successives

1) formuler le problème clinique d’un patient considéré, en une question claire ;

2) rechercher les données de la littérature les plus pertinentes pour répondre à la question posée par le cas de ce patient ;

3) évaluer les articles sélectionnés, selon des critères de validité (degré de fiabilité) et d’utilité (faisabilité pratique) ;

4) déduire de ces données une démarche concrète applicable au malade concerné, en tenant compte de ses préférences.

Il est nécessaire de bien différencier données de la littérature et forces des recommandations. Il n’existe pas dans la littérature de donnée qui démontre qu’un parachute est utile quand on saute d’un avion. Pourtant le port d’un parachute est fortement recommandé même en l’absence d’étude randomisée. À l’inverse, une étude randomisée peut montrer un avantage significatif mais faible d’un traitement par rapport à un autre mais au prix d’une moins bonne qualité de vie ou d’un rapport coût-bénéfice inacceptable selon les ressources du pays. L’ACCP (American College of Chest Physicians) a publié récemment une série d’articles mettant en balance niveaux de preuve et forces des recommandations [5]. La force des recommandations est basée sur plusieurs critères : niveau de preuve, simplicité et transparence pour le clinicien, méthodologie suffisamment explicite, approche explicite des différents niveaux de preuve pour une approche pratique. Les recommandations sont classées en deux niveaux, fort (grade 1) ou faible (grade 2) en fonction du bénéfice-risque, du poids de l’intervention et du coût. Le niveau de preuve est classé en élevé (grade A), modéré (grade B) ou bas (grade C). Ainsi, une recommandation forte peut s’appliquer à la plupart des patients, dans la plupart des circonstances et sans réserve.

La médecine fondée sur les preuves en oncologie pulmonaires

Les Standards Options Recommandations (SOR)

La cancérologie a été une des disciplines pionnières dans la définition de niveaux de preuve et de recommandations. C’est ainsi que la Fédération Nationale des Centres de Lutte contre le Cancer (FNCLCC) a initié cette démarche depuis une dizaine d’années. La Fédération a publié des Standards Options Recommandations (SOR) pour les différents types de cancer. Ceux-ci sont en accès libre sur le site [6]. Un groupe multidisciplinaire d’experts mis en place par la FNCLCC a revu les données scientifiques disponibles sur la prise en charge des patients atteints des différentes tumeurs. Après sélection et analyse critique des articles, le groupe a proposé des « Standards » et des « Options » pour le diagnostic, le traitement et la surveillance post-thérapeutique. Des « Recommandations » pour la prise en charge de chaque pathologie, fondées sur des preuves scientifiques ou sur l’accord d’experts, ont été élaborées. Le document a été ensuite revu par des experts indépendants. La définition des Standards, Options et Recommandations, accompagnés du niveau de preuve, repose sur les meilleures preuves scientifiques disponibles au moment de leur rédaction, pouvant être selon le sujet des méta-analyses, essais randomisés ou études non randomisées. Lorsque les preuves scientifiques font défaut pour un point particulier, le jugement est basé sur l’expérience professionnelle et le consensus du groupe d’experts (« accord d’experts »).

Les standards sont les interventions pour lesquelles les résultats sont connus et qui sont considérées comme bénéfiques, inappropriées ou nuisibles, à l’unanimité.

Les options sont les interventions pour lesquelles les résultats sont connus et qui sont considérées comme bénéfiques, inappropriées ou nuisibles, par la majorité. Les options sont toujours accompagnées de recommandations.

Les recommandations ont pour but, lorsqu’il existe plusieurs options, de hiérarchiser ces options en fonction du niveau de preuve. Les recommandations permettent également aux experts d’exprimer des jugements et des choix concernant notamment des situations d’exception et indications spécifiques ainsi que l’inclusion des patients dans des essais thérapeutiques.

Le niveau de preuve des recommandations est fonction de la qualité des études disponibles. Il est explicitement spécifié pour chacune des recommandations principales en utilisant la classification suivante :

– niveau A : il existe une étude type méta analyse « bien faite », ou plusieurs essais thérapeutiques « bien faits » dont les résultats sont cohérents.

– niveau B : il existe des études type essais thérapeutiques, études quasi expérimentales, ou comparaisons de populations dont les résultats sont cohérents dans l’ensemble.

– niveau C : il existe des études type essais thérapeutiques, études quasi expérimentales, ou comparaisons de populations dont les résultats ne sont pas cohérents dans l’ensemble.

– niveau D : il n’existe pas de données ou seulement des séries de cas.

– accord d’experts : il n’existe pas de données pour la méthode concernée mais l’ensemble des experts est unanime.

Les « accords d’experts » doivent être validés par la revue interne et externe et par les comités techniques médicaux des centres de lutte contre cancer.

Le Plan Cancer

Élaboré à la demande du Président de la République française, le Plan de mobilisation nationale contre le cancer s’est donné pour objectif de diminuer de 20 % la mortalité par cancer d’ici 2007 et d’améliorer la prise en charge des malades. Il comporte 70 mesures réparties en six chapitres : prévenir, dépister, soigner, accompagner, former, comprendre et découvrir.

En matière de soins, « chaque patient doit avoir toutes les chances de guérir, quel que soit le lieu où il est traité. Cela suppose une meilleure coordination des soins entre la ville et l’hôpital, le respect des règles de bonne pratique, l’accès le plus large possible aux équipements et aux traitements innovants. Le patient doit pouvoir disposer de toutes les informations sur sa maladie. Soigner signifie aussi humaniser la relation médecinmalade » [7].

Plusieurs mesures du Plan Cancer s’intéressent à l’amélioration de la coordination et à la pluridisciplinarité (mesures 31 à 34). Aux termes de la mesure 31 du Plan Cancer, 100 % des nouveaux patients atteints de cancer doivent bénéficier d’une concertation pluridisciplinaire autour de leur dossier.

Cette concertation est le fondement de la proposition thérapeutique, traduite dans le programme personnalisé de soins qui est remis au patient. Les changements significatifs d’orientation thérapeutique sont examinés en RCP (réunions de concertation pluridisciplinaires). L’organisation des RCP doit prévoir un quorum de base pour chaque type d’organe, prévoyant au minimum 3 spécialités différentes dont un oncologue, un chirurgien et un radiologue. Les RCP sont non seulement des lieux de discussion diagnostique et thérapeutique mais aussi un vecteur d’échanges de valeur pédagogique entre les professionnels de santé.

La mesure 34 du Plan Cancer précise, d’une part l’existence d’un dossier communicant de cancérologie, outil de partage et de circulation de l’information médicale, placé sous la responsabilité des réseaux régionaux de cancérologie et d’autre part, le développement des technologies d’échange d’information et de communication.

Se former à la médecine factuelle est indispensable puisque nous n’avons pas été formés durant nos études. Cet apprentissage est également indispensable à nos étudiants. La série d’articles « Médecine Factuelle » de la Revue des Maladies Respiratoires répondait à cet objectif [8]. En théorie, cette démarche doit être appliquée aux différentes étapes de la décision médicale : quelle est la pertinence des signes cliniques ?

Quelles sont les caractéristiques diagnostiques, sensibilité et spécificité, des examens complémentaires auxquels on peut recourir ? Quel est le niveau de preuve des différentes options thérapeutiques ? Quel est l’impact médico-économique de ma décision ? Quel est l’impact sur la qualité de vie ? Cette apparente complexité est surtout le résultat d’un manque de pratique. La démarche a besoin d’être démythifiée. Il est finalement plus simple de conduire une voiture que d’apprendre le code de la route mais apprendre le code est un préalable.

La médecine fondée sur les preuves a-t-elle été évaluée, notamment son enseignement ? Beaucoup de questions subsistent sur la méthode et son efficacité. Quelle est la meilleure méthode ? Si le principe des « 4 points » (formuler, rechercher, évaluer, déduire), constitue le socle incontournable, certains privilégient la théorie, d’autres privilégient l’apprentissage à partir d’un cas clinique, d’autres la présentation magistrale d’un cas concret. Il n’y a pas de données dans la littérature en faveur d’une méthode plus qu’une autre [9]. Les enseignants sont libres d’appliquer la méthode qui leur convient, à la condition qu’elle réponde aux principes de base de la médecine factuelle. Démythifier la méthode est une chose, l’enseigner en est une autre. Ainsi, à Albany Medical College, l’enseignement de la médecine factuelle représente 120 heures étalées sur 4 ans. L’enseignement se fait par petits groupes à partir de cas concrets. L’évaluation des étudiants repose sur la pertinence des questions posées, la qualité de l’analyse bibliographique et la pertinence de la réponse et de son commentaire.

L’enseignement de la médecine factuelle atteint-il ses objectifs ? Une analyse de la littérature par la Cochrane Library relève trois études randomisées montrant un bénéfice en considérant les différentes étapes de l’apprentissage [10-12]. Il apparaît que l’intégration des différentes étapes de la médecine factuelle à la pratique médicale améliore à la fois les aptitudes et les attitudes [11]. Il est essentiel de ne pas rester théorique mais de l’intégrer à la pratique : « Thinking is not enough and doing is necessary for success » [9].

La médecine fondée sur les preuves est devenue incontournable. Elle n’est pas à elle seule la médecine mais elle est le socle de l’accès à la connaissance. Mais au final, qu’est ce que la médecine factuelle ? Il est plus facile de définir ce qu’elle n’est pas : un livre de cuisine, un cheval de Troie qui s’insinue dans la pratique médicale, de l’ancien pour faire du neuf. Robert Frosse [14] définie trois essences : une hypothèse scientifique actuelle, un corps évolutif d’évidences, un processus idéal de pratique professionnelle, en d’autres termes, une nouvelle façon de pratiquer la médecine.

création: décembre 2006